2021 年 7 月，全球領先的 AI 藥物研發公司晶泰科技與專注于靶向 RNA 小分子藥物發現的生物技術公司溪礫科技達成戰略合作，共同開發基于 DEL 和 AI 技術的靶向 RNA 小分子藥物發現平臺。
近年來，靶向 RNA 的小分子藥物研發技術因在“不可成藥”靶點研究方面的獨到優勢及廣闊的開發空間而頗受制藥企業關注。蛋白質是由信使 RNA（mRNA）翻譯后完成表達的，阻斷 mRNA 能有效抑制相關蛋白的合成，克服 “不可成藥” 蛋白質的藥物研發難點，治療相關疾病。非編碼 RNA 廣泛參與基因的表達和調控，與人類各種重大疾病和罕見病的發生密切相關。當前，人類已發現的 20000 種蛋白質中僅有約 15% 能作為小分子藥物治療的靶標。相對于蛋白靶點，RNA 的靶點在理論上有十多萬，具有更廣闊的藥物開發空間，為靶向大部分人類基因組提供新機會。
DNA 編碼化合物庫（DNA Encoded Library, DEL）作為一種全新的骨架化合物發現方法，在過去幾年間取得了巨大發展，受到國內外大型制藥企業及投資機構的青睞，被譽為創新藥物的“種子庫”。晶泰科技基于 AI 技術構建的 DEL 平臺，在分子庫的構建、可靠結構的獲取及結構可靠性驗證方面都有獨到的優勢，能實現對蛋白和 RNA 靶點的苗頭化合物篩選和發現，并結合高精度計算化學方法得到優化后的先導化合物分子。
溪礫科技及其核心技術團隊專注于 RNA 空間結構的計算，通過算法和大規模測序將 RNA 的結構數字化，再通過小分子靶向 RNA 結構中的活性位點，實現對蛋白層面 “不可成藥” 靶點的激活。雙方的此次合作，是前沿技術的強強聯合，將共同打造 “基于 DEL 技術的靶向 RNA 小分子藥物發現平臺”，在靶向 RNA 的藥物發現領域實現新突破，并將此平臺、技術及經驗應用到更廣闊的靶點類型和疾病領域。
晶泰科技聯合創始人，CEO馬健博士表示：晶泰科技是專注于藥物早期研發的 AI 藥物研發公司，在藥物發現領域不斷開發、整合新的技術并拓展解決方案，以期能夠多元化、全方位地為制藥工業提供效率更高、成本更低的藥物早期研發策略和方法。在蛋白靶點相對有限，研發難度逐年提升的大環境下，無論是晶泰科技基于 AI 技術的 DEL 藥物篩選技術，還是溪礫科技靶向 RNA 的藥物篩選技術，都對新藥研發的未來有很高的價值。因此，此次雙方形成戰略合作，“強強聯合”，必將為新藥研發的下一步發展注入強大的新動能。
溪礫科技聯合創始人，董事長李陽博士表示：RNA 制藥領域近年來在理論及應用層面取得一系列突破，NGS 技術的超摩爾定律發展使 RNA 作為新型小分子靶點相較于傳統蛋白靶點有著高通量的優勢。溪礫科技以 RNA 的結構計算切入 RNA 藥物研發領域，此次聯手晶泰科技的 DEL 高通量篩選技術，雙方將產生海量數據使 AI 模型訓練成為可能，我們非常期待戰略合作不斷加深。
關于溪礫科技
溪礫科技（ReviR Therapeutics）是一家以人工智能算法和基因技術驅動的創新藥物研發公司，專注 RNA 空間結構計算，打造 voyageRTM AI平臺開發靶向 RNA 的小分子藥物，解決腫瘤和罕見病等長期未被滿足的臨床需求。溪礫科技于2021年創立于硅谷和深圳，核心團隊來自于跨國醫藥企業及世界著名醫學研究中心，在基因泰克、吉利德、艾伯維、 23andMe 及 Invitae 從事藥物研發、計算化學和計算生物學工作近 20 年。
